我国首个反义核酸药物获准进入临床研究

解放军报讯 赵锋、庄颖娜报道：近日，国家食品药品监督管理总局批准了我国首个反义核酸药物“注射用CT102”进入临床试验研究。该药由军事科学院军事医学研究院与某药业公司合作研发，其适应症为肝癌。反义核酸药物为一类基因精准靶向治疗药物，CT102是以IGF1R基因为靶的反义核酸药物，具有我国自主知识产权。

军事科学院军事医学研究院王升启研究员主持了“注射用CT102”的研发，其带领的团队自1990年起开始致力于反义核酸药物研究，先后在国家自然科学基金、国家“863”计划、国家重大新药创制专项等资助下，攻克了该类药物设计、规模化制备、质控等临床前研发关键技术瓶颈，2009年与某药业公司合作开发CT102等抗肿瘤和抗病毒感染反义核酸药物。2012年经批准，双方合作建立了我国第一家核酸药物国家地方联合工程研究中心。

据介绍，反义核酸是一种新型的基因靶向治疗药物，它是人工合成的DNA或RNA单链片段，可与靶基因通过碱基互补配对原则进行识别，实现对基因功能的抑制或封闭，从而发挥治疗作用。反义核酸药物可用于多种类型的肿瘤、病毒感染性疾病、代谢性疾病及血管性疾病的治疗，注射用CT102有望为肝癌患者提供一种全新的基因靶向治疗手段。

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责任编辑：胡光曲